Endelig er der kommet et lægemiddel, der ser ud til at kunne hjælpe patienter med cystisk fibrose til et længere og bedre liv.
Det drejer sig om lægemidlet Orkambi. Dagbladet Information skriver, at ifølge Det Europæiske Lægemiddelagentur, EMA, vil Orkambi blive godkendt til behandling i Europa inden for tre til seks måneder. Forventeligt vil lægemidlet kunne være godkendt i Danmark indenfor et år.
Lungeforeningens formand Johannes Flensted-Jensen udtaler:
- Det er fantastisk positivt, at der omsider ser ud til at være et lægemiddel, der kan hjælpe de hårdt prøvede patienter, der lider af cystisk fibrose. Der findes ikke et alternativ til denne behandling for patientgruppen. Her er tale om en meget alvorlig sygdom, som omfatter mange mennesker, der står overfor en urimelig kort levetid. Endelig er der håb for, at der er en effektiv behandling på vej, og jeg håber meget, at man vil prioritere godkendelsen af Orkambi, så mennesker, der lider af cystisk fibrose, kan få hjælp til et længere og bedre liv.
En vigtig prioritering i sundhedsvæsnet
Behandlingen forventes ifølge Dagbladet Information at komme til at koste 2 millioner kroner om året per patient, og det rejser diskussionen om, hvordan sundhedsvæsnet skal prioritere ressourcerne i en tid, hvor regionerne i forvejen skal spare på sundhedsbudgettet.
Ifølge Johannes Flensted-Jensen er der særligt to ting, som det er vigtigt at holde sig for øje i denne diskussion.
For det første, er det vigtigt at huske på, at patienterne allerede er en del af sundhedsvæsenet og dermed også en udgift for sundhedsvæsnet. Patienterne er i livslang behandling, de indlægges gentagne gange på landets hospitaler, og mange ender på venteliste til transplantation af nye lunger. Kan vi tilbyde patienterne en bedre og mere effektiv behandling, vil det have en positiv indflydelse på de øvrige behandlingsomkostninger, og derfor er det heller ikke det fulde beløb for behandlingen med Orkambi, der skal ses på, når vi diskuterer udgifter for behandlingen.
Herudover fremhæver Johannes Flensted-Jensen, at det er vigtigt at se diskussionen i et bredere perspektiv. Alle førstegenerations lægemidler er dyre, hvilket skyldes, at omkostningerne til udvikling af medicinen skal tjenes hjem.
- Det er en problematik, som vi oplever igen og igen. Og formentligt har vi diskussionen igen lige om hjørnet i forhold til et lægemiddel, der forhåbentligt kan hjælpe en anden alvorligt syg patientgruppe, nemlig patienter med alfa1-antistrypsin mangel. Så det er vigtigt at vi tager diskussionen. Stort set alle lægemidler starter med at være dyre og virke dårligere end senere generationer af præparatet. Men hvis ikke det dyre førstegangspræparat tages i brug, bliver de efterfølgende bedre og billigere præparater ikke udviklet. Der skal selvfølgelig være evidens for, at præparaterne virker og ikke giver uacceptable bivirkninger. Når det er tilfældet, som det er med Orkambi, så skal det tages i anvendelse og komme patienterne til gode, slutter Johannes Flensted-Jensen.
Læs også artiklen "Ny dyr pille er en bombe under sundhedssystemet" i Information, 1. august 2015
Læs mere om cystisk fibrose
Læs mere om Alfa 1-antistrypsin mangel